lu.se

Medicinska fakulteten

Lunds universitet

Ny studie ger hopp om behandling mot ärftlig ögonsjukdom

2018-03-28

Ett internationellt forskningssamarbete med bland andra lundaforskare tror sig ha funnit en kombination av en läkemedelssubstans och en transportteknik som kan vara en viktig pusselbit till en behandling av ärftlig näthinnedegeneration, en grupp ögonsjukdomar som gör att man drabbas av en svår synnedsättning eller blir blind.

Det finns i dag ingen botande behandling mot ärftlig näthinnedegeneration, den grupp av allvarliga ögonsjukdomar som innefattar bland annat Retinitis pigmentosa (RP) och som orsakar svår synnedsättning eller till och med blindhet, ofta med start i unga år. Sjukdomar som bryter ner fotoreceptorerna, de ljuskänsliga nervcellerna i ögats näthinna, och som kan starta redan i 20-årsåldern eller tidigare. Studierna är gjorda på möss och forskarna hoppas ha funnit en potentiell kandidat till en framtida behandling mot ärftlig näthinnedegeneration på människor. Studien publicerades nyligen i den vetenskapliga tidskriften PNAS, Proceedings of the National Academy of Sciences.

per ekstroem
Per Ekström, avdelningen för oftalmologi. Bild: Olle Dahlbäck

– Arbetet med att ta fram en behandling försvåras av att det finns en stor mängd olika genmutationer som kan ge dessa sjukdomar. Det är dessutom svårt att nå fram med läkemedlet till näthinnan eftersom den är väl skyddad av den så kallade blod-näthinne-barriären, säger Per Ekström, ögonforskare vid Lunds universitet och en av författarna bakom studien.

Transportteknik för leverans av läkemedel
– Den farmakologiska behandling vi tagit fram angriper ett enzymsystem som verkar vara påverkat i flera ärftliga ögonsjukdomar. Med en speciell transportteknik, där substansen kapslas in i s.k. liposomer för att underlätta passagen över blod-näthinne-barriären, har vi dessutom kunnat få en leverans av läkemedlet till näthinnan, där det kan verka och bevara såväl överlevnaden av de drabbade fotoreceptorerna som näthinnans funktion, säger Per Ekström.

– Det känns som vi är på väg framåt när det gäller utveckling av olika behandlingsformer mot de här svåra ögonsjukdomarna, vilket i dag utgör ett stort medicinskt behov.

Den vidare utvecklingen av behandlingen sker genom Mireca, ett medicinföretag som bildats efter ett internationellt EU-forskningssamarbete, DRUGSFORD.

Publikation i PNAS
Combination of cGMP analogue and drug delivery system provides functional protection in hereditary retinal degeneration
Eleonora Vighi, Dragana Trifunović, Patricia Veiga-Crespo, Andreas Rentsch, Dorit Hoffmann, Ayse Sahaboglu, Torsten Strasser, Manoj Kulkarni, Evelina Bertolotti, Angelique van den Heuvel, Tobias Peters, Arie Reijerkerk, Thomas Euler, Marius Ueffing, Frank Schwede, Hans-Gottfried Genieser, Pieter Gaillard, Valeria Marigo, Per Ekström ochFrançois Paquet-Durand
PNAS, publicerad online 12 mars 2018, https://doi.org/10.1073/pnas.1718792115

Fakta Retinitis pigmentosa (RP)
Retinitis pigmentosa (RP) är ett samlingsnamn på ett hundratal ärftliga ögonsjukdomar som drabbar ögats näthinna. Sjukdomen och graden av synskada varierar avsevärt mellan olika familjer men också inom samma familj. Cirka 4 000 personer i Sverige har en ärftlig näthinnesjukdom. RP är den vanligaste orsaken till grav synskada i yrkesverksam ålder. Källa: Ögonfonden

Olle Dahlbäck