Kan två enkla injektioner bromsa sjukdomsförloppet hos barn som nyligen insjuknat i typ 1 diabetes? Preliminära resultat från en svensk undersökning tyder på det. Vaccinerade barn hade efter 15 månader dubbelt så stor förmåga att själva producera insulin jämfört med barn som inte hade behandlats.
Injektionerna innehåller GAD65, eller Diamyd som preparatet heter. Det är samma ämne som en av diabetesantikropparna riktar sig mot och som barnen i DiPiS och TEDDY testas för.
Antikroppar mot GAD är ett tecken på att de insulinbildande cellerna är angripna av det egna immunsystemet. En attack som på sikt kan leda till diabetes. Men nu har GAD, med positiva resultat från tre pågående svenska undersökningar som stöd, även blivit ett högintressant ämne som kanske kan bromsa eller stoppa den autoimmuna attacken.
– Vi har på olika sätt försökt påverka immunsystemet för att skydda de insulinproducerande cellerna i mer än 30 år men inget har visat så här goda resultat utan att ge svåra biverkningar, säger Johnny Ludvigsson, professor i pediatrik vid Linköpings universitetssjukhus.
Han har lett undersökningen där GAD-vaccinationen testades på barn som relativt nyligen hade insjuknat i typ 1 diabetes.
70 barn i åldrarna 10 till 18 år deltog. Ingen hade haft diabetes längre än ett och ett halvt år. Hälften av barnen fick två injektioner med GAD med en månads mellanrum, den andra hälften fick också två injektioner men sprutan innehöll inte något aktivt ämne, de fick en så kallade placebobehandling. Varken forskarna eller barnen visste vem som fick vad.
Forskarna använder placebo för att undvika att resultaten påverkas av psykologiska effekter som positiv förväntan eller oro för biverkningar. Först när undersökningen är avslutad avslöjas vilka patienter som tillhört respektive grupp. Den pågående GAD-undersökningen är inte klar utan ska pågå i ytterligare 15 månader. Fortfarande vet inte forskarna vilka barn som behandlats men de har brutit koden för resultaten i vardera gruppen.
– Barn som fick GAD tillverkade dubbelt så mycket eget insulin efter måltid jämfört med dem som fått placebo, konstaterar Johnny Ludvigsson när han på den internationella diabeteskongressen i Köpenhamn i september presenterade resultaten.
Anledningen till att barn som inte hade haft sin diabetes så länge valdes ut är att de har kvar en del egen insulinproduktion. När diagnosen typ 1 diabetes ställs lever och fungerar fortfarande mellan 10 och 20 procent av de insulinproducerande cellerna men om sjukdomen får ha sin gång dödas också de. Målet för GAD-undersökningen var att försöka rädda de resterande cellerna.
– Det vore mycket värdefullt. Sjukdomen blir då lättare att sköta, risken för alltför höga eller alltför låga blodsockervärden minskar liksom risken för framtida diabeteskomplikationer, förklarar Johnny Ludvigsson.
Den egna lilla insulinproduktionen fungerar som ett utjämnande stöd till de insulininjektioner som alla typ 1 diabetiker måste ta flera gånger om dagen. Blodsockernivåerna blir jämnare och mer normala därför att den egna insulintillverkningen sker automatiskt när det finns behov.
Att det fungerar på det här viset tyder också resultatet från GAD-undersökningen eftersom de barn som hade fått vaccin framför allt producerade eget insulin efter en måltid då behovet är som störst.
När forskarna mätte hur höga halterna av egentillverkat insulin var före en måltid var det ingen skillnad mellan placebo- och GAD-grupperna.
Den troliga förklaringen till hur GAD verkar är att injicerat GAD leder bort immunsystemets attack från det GAD-protein som finns i de insulinbildande cellerna och att det skyddar cellerna från det autoimmuna angreppet.
Redan för tio år sedan visade amerikanska forskare i djurförsök att GAD-behandlingen stoppade attacken. För fem år sedan inleddes svenska försök på patienter som har en speciell form av diabetes, en mildare autoimmun form som drabbar vuxna men som på sikt också dödar de insulinbildande cellerna.
De patienterna har nu följts i mer än två år efter att de fick två GAD-injektioner och resultaten visar att behandlingen så här långt lyckats bromsa, i vissa fall kanske helt stoppa, den autoimmuna processen.
– Sjukdomen hos barn med typ 1 diabetes är aggressivare och Insulincellerna slås ut snabbare så jag är positivt överraskad av att också våra resultat blev så tydliga, säger Johnny Ludvigsson.
Det dröjer 15 månader till innan resultatet för enskilda barn blir känt men de redan kända resultaten på gruppnivå är hoppingivande.
– Ja, vi ser att de barn som inte har haft diabetes så länge får den bästa effekten av vaccinationen. Det är inte förvånande eftersom det då finns fler insulinbildande celler kvar att rädda, säger Johnny Ludvigsson och tillägger. – – De elva barn som inte varit diabetessjuka mer än tre månader hade faktiskt 15 månader efter vaccinationen större egen insulinproduktion än de hade när de insjuknade.
Resultaten är ännu inte färdiganalyserande och det handlar om små grupper barn men om de fortsatta försöken slår lika väl ut ligger tanken att behandla barn direkt när de insjuknar eller till och med innan sjukdomen är ett faktum inte långt borta.
Så skulle man till exempel i förebyggande syfte kunna behandla barn som utvecklar antikroppar mot de insulinbildande cellerna eller barn som har familjemedlemmar med typ 1 diabetes.
Också barn som har riskgener för diabetes är en tänkbar grupp för förebyggande behandling.
– En hel del återstår innan vi vet om GAD-vaccinet mer permanent kan rädda livet på de insulinbildande cellerna. Men är det så är det ett stort framsteg och om vi helt kunde förebygga typ 1 diabetes vore det en mycket stor sak, säger Johnny Ludvigsson.
Frågor om innehållet: Barbro Lernmark
Uppdaterad: 2006-10-09
